Toen hij in 2012 ontdekte dat zijn zoon aan taaislijmziekte leed, richtte ICT-ondernemer Daniel de Boer biotechbedrijf ProQR Therapeutics op. Het doel: een medicijn tegen deze ziekte ontwikkelen. Nu er goed werkende medicijnen bestaan, richt ProQR zich op de bestrijding van ernstige genetische ziekten die grote farmaceuten laten liggen. De Boer spreekt erover met Marita de Hair, voorzitter publieke sector van EY West-Europa.
Daniel de Boer, EY Emerging Entrepreneur Of The Year 2018
Tijdens de finaledag op dinsdag 2 oktober is Daniel de Boer (35) uitgeroepen tot EY Emerging Entrepreneur Of The Year 2018. De Boer was al ondernemer toen hij in 2012 radicaal het steven van zijn leven wendde. Nadat in 2009 zijn zoon geboren werd met de destijds ongeneeslijke taaislijmziekte (ook wel cystic fibrosis genoemd), besloot hij zijn bedrijven te verzilveren en richtte met de opbrengst ProQR Therapeutics op. Het doel: een geneesmiddel voor taaislijmziekte ontwikkelen. Zijn biotechbedrijf realiseerde twee jaar later de grootste beursgang ooit van een preklinisch biotechbedrijf op de Amerikaanse techbeurs Nasdaq. Hoewel het huidige werkende geneesmiddel van taaislijmziekte niet door ProQR is ontwikkeld, is de missie van het bedrijf om geneesmiddelen te ontwikkelen tegen zeldzame kinderziekten, nog springlevend. ‘De bokaal krijgt een mooie plek in mijn kantoor in Leiden,’ aldus een glunderende De Boer.
Taaislijmziekte is een erfelijke aandoening die de levensverwachting tot 30 jaar beperkt. Een effectief geneesmiddel bleek niet te bestaan, maar voor een ondernemend persoon als Daniel de Boer (35) was dit geen reden om bij de pakken neer te zitten. Hij besloot zijn ICT-bedrijven van de hand te doen, en – nadat hij zich had ingewerkt – ProQR Therapeutics op te zetten, een bedrijf dat zich richtte op de ontwikkeling van middelen tegen genetische ziekten, in het bijzonder op een eigen middel tegen taaislijmziekte. Om de ontwikkeling van het medicijn te financieren, bracht hij ProQR naar de Nasdaq, de Amerikaanse technologiebeurs. Hij haalde met de beursgang en vervolgemissies 300 miljoen dollar op, voornamelijk afkomstig van pensioenfondsen en andere institutionele beleggers.
‘Een mooi voorbeeld van een bedrijf dat maatschappelijke waarde creëert,’ vindt Marita de Hair (44) het initiatief van De Boer. De Hair, voorzitter publieke sector van EY West-Europa, vindt het vooral bijzonder dat ProQR op de beurs kapitaal heeft aangetrokken voor de verwezenlijking van zijn maatschappelijke missie. ‘Meestal zie je bij maatschappelijk verantwoorde en impactgedreven ondernemingen dat ze de middelen bijeen moeten sprokkelen via crowdfunding of moeten aankloppen bij de overheid voor een subsidie.’
De EY Entrepreneur Of The Year award wordt al meer dan dertig jaar in ruim zestig landen uitgereikt. De award is bedoeld om ondernemerschap nadrukkelijk op een voetstuk te zetten en ondernemers aan te moedigen en te ondersteunen om het beste uit zichzelf, hun cliënten en hun medewerkers te halen.
Ernst Groenteman, programmadirecteur EY Entrepreneur Of The Year: “De ondernemers zijn aan de tand gevoeld door topondernemers. Dat maakt het programma niet alleen een competitie, maar vooral een ontmoetingsplaats voor ondernemers, familiebedrijven, investeerders, private equity partijen, startups en scaleups. Een programma waar inspiratie, innovatie, herkenning, mentoring, verschillen en overeenkomsten de brandstof zijn voor verdere groei.”
Zo niet ProQR. Dat was noodzaak, legt De Boer uit: ‘Meestal worden beginnende biotechnologiebedrijven door verschaffers van risicokapitaal gefinancierd. In een later stadium worden die bedrijven vaak verkocht aan grote farmaceutische bedrijven. In ons geval lag dit niet voor de hand: de doelstelling was om zelfstandig medicijnen te ontwikkelen tot en met de marktgoedkeuring. We hebben daarom gekozen voor een vroege beursgang om de onderneming goed te financieren, en tegelijk aandeelhouders de mogelijkheid te bieden hun aandelen te verkopen onafhankelijk van een verkoop van de onderneming.’
Alternatieve medicijnen
In de biotechnologie is veel innovatie gaande. Geregeld komen er nieuwe medicijnen uit, ook tegen taaislijmziekte. En een recente technologie als CRISPR maakt het mogelijk om DNA te bewerken en op termijn zelf genetische defecten te herstellen. CRISPR beschouwt De Boer evenwel nog niet als volwaardig alternatief voor medicijnen tegen erfelijke aandoeningen: ‘Hoe veelbelovend CRISPR ook is, de techniek is nog lang niet volwassen. Het is niet eens getest op mensen; het kan jaren duren voordat het kan worden ingezet in de medische sector.’ Anders ligt het met de levensverlengende medicijnen die concurrenten van ProQR tegen taaislijmziekte op de markt hebben gebracht. ‘Die zijn zo goed dat wij hebben besloten niet langer zelf te investeren in de ontwikkeling van ons middel.’
Daniel de Boer van biotechbedrijf ProQR Therapeutics
Dit betekent allerminst dat ProQR zijn ambitie staakt. Er blijven genoeg weinig voorkomende ziekten door genetische afwijkingen over, de zogenoemde orphan diseases om medicijnen voor te ontwikkelen. ProQR heeft zelfs een chief innovation officer, die zich volledig wijdt aan de ontwikkeling van innovatieve medicijnen tegen dit soort ziekten die voor grotere farmaceutische bedrijven niet interessant zijn. Het kleine, inventieve en minder op snel geld gerichte ProQR wil zich er daarentegen best aan wagen. ‘Ook al is de kans dat zo’n middel een succes wordt slechts 0,2 procent, en ook al is er voor elk medicijn een investering van 10 miljoen tot 100 miljoen dollar nodig voor onderzoek en ontwikkeling.’
Marita de Hair, voorzitter publieke sector van EY West-Europa
Beter en langer leven
Zo richt ProQR zich op de bestrijding van aangeboren blindheid, van de zogenoemde vlinderziekte, waarbij kinderen hun huid verliezen, en hersenaandoeningen zoals de ziekte van Huntington en de Katwijkse ziekte.
Waarom ProQR dat doet? ‘Ik heb zelf meegemaakt hoe het is om een kind te krijgen met een orphan disease waar geen medicijnen voor zijn,’ zegt De Boer. ‘Bij ProQR is onze missie om voor zo veel mogelijk van dit soort patiënten een verschil te maken in hun kwaliteit van leven en/of levensverwachting. Hoewel er een beperkt aantal mensen aan dit soort ziekten lijdt, is er bij goedkeuring van een medicijn een interessante commerciële markt. Daardoor is het voor ons toch mogelijk om kapitaal aan te trekken van investeerders.’
Binnen afzienbare tijd – De Boer heeft het over 2021 – hoopt ProQR een eerste medicijn te introduceren: een middel tegen aangeboren blindheid. Bij de bekendmaking van dit nieuws steeg de koers van het aandeel binnen één dag van even boven de 7 dollar naar bijna 17 dollar. Gunstig voor ProQR, want de koersstijging maakte een nieuwe emissie mogelijk, waarmee weer nieuw kapitaal kan worden vergaard. De Boer: ‘Dat kunnen we weer aanwenden om meer impact te maken.’
